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我國科學家開發出基因編輯“安全剪刀” 瞄準攻克罕見病

媒體:新華社  作者:王琳琳
專業號:柘珉1 2019/6/13 8:15:33

新華社上海6月12日電(記者王琳琳)有著“神奇剪刀”之稱的基因編輯技術被視作攻克人類絕癥的利器。10日,國際學術期刊《自然》在線發表了我國科學家的最新成果,中科院腦智卓越中心楊輝團隊及其合作者開發出一種編輯效果更精準的“安全剪刀”——ABE(F148A),縮短了攻克罕見病的臨床試驗時間。

該團隊首先對目前學術研究和臨床上經常使用的多種基因編輯“剪刀”進行了全面檢測,他們最新發現,現有“剪刀”不僅存在剪切“失誤”風險,而且破壞了大量核糖核酸(RNA),具有較高致癌風險。

人類已知罕見病有7000多種,全球患者數億人,約95%的罕見病無有效治療藥物,一旦得病終生伴隨。科學界正嘗試用基因編輯技術解決罕見病難題。“理論上,利用基因編輯技術就能讓患者重獲健康。但由于剪切安全性無法保證,目前全球只有少數幾種基因編輯‘剪刀’開始臨床試驗。”楊輝說。

為大幅降低基因“剪刀”的失誤率、同時不破壞核糖核酸,該團隊開發出了一種“安全剪刀”——ABE(F148A),結果對比表明,“安全剪刀”不僅能夠更加精準地剪切基因,而且不會“誤傷”核糖核酸,致癌風險大大降低。

業內專家認為,該基因編輯“剪刀”安全性更好,有望更快推向臨床,第一步可用于治療病情較嚴重的罕見病,例如地中海貧血、視網膜黃斑變性、遺傳性耳聾等,而后可逐漸用于常見疾病治療,例如心血管病、神經退行性疾病等。

記者獲悉,該成果目前已完成專利申請,正通過搭建動物模型生產平臺、基因編輯治療策略研發平臺、臨床試驗及效果評價平臺向臨床與產業轉化。

相關論文信息:https://doi.org/10.1038/s41586-019-1314-0

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